Anvisa suspende uso de medicamento de R$ 11 milhões para distrofia muscular após mortes nos EUA

A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) determinou a suspensão temporária da comercialização e do uso do Elevidys, medicamento de terapia gênica indicado para o tratamento da Distrofia Muscular de Duchenne (DMD). A decisão foi publicada em edição extra do Diário Oficial da União nesta quinta-feira (24), como medida de precaução após relatos de mortes associadas ao uso da tecnologia nos Estados Unidos.

O remédio, que pode custar até R$ 11 milhões por paciente, é considerado uma das terapias mais caras do mundo. A suspensão afeta todas as etapas da cadeia — incluindo produção, distribuição, aplicação e divulgação do produto.

A decisão foi motivada por um comunicado da FDA, agência reguladora dos EUA, que relatou três mortes por insuficiência hepática aguda. Duas delas ocorreram em adolescentes tratados com o Elevidys, e a terceira envolveu um adulto participante de testes com outra terapia semelhante. Os três casos aconteceram fora da faixa etária aprovada pela Anvisa no Brasil, mas, mesmo assim, a agência optou por interromper o uso como medida de segurança preventiva.

Inicialmente, em junho, a Anvisa avaliou que não havia necessidade de suspensão, pois os óbitos não afetavam o grupo de pacientes autorizados para uso no país. Com a atualização dos dados e a gravidade dos novos relatos, a postura foi revista.

A farmacêutica Roche, responsável pelo Elevidys no Brasil, informou que também suspendeu temporariamente novos pedidos do medicamento e que está em diálogo com autoridades sanitárias ao redor do mundo. A empresa ressaltou que os casos fatais não envolvem pacientes dentro das indicações aprovadas no Brasil, e que está priorizando a investigação dos efeitos adversos.